loader
loaderloader
דף הבית > חדשות סיפתח > תרופה חדשה נוסתה במודל חיה של ניוון שרירים

תרופה חדשה נוסתה במודל חיה של ניוון שרירים

פורסם ב20/05/2014
ע"י אלעד כהן
במחקר שנעשה לאחרונה דווח על תרופה חדשה שיכולה להאריך את השרידות ולשפר את התפקוד בשני מודלי עכבר של ניוון שרירים (SMA). החוקרים קבעו מהו המינון האפקטיבי המינימלי וכיצד פועלת התרופה בעכברים, ובכך תרמו לבחירת המינון המתאים במחקרים הראשונים בתרופה זו בבני אדם. המחקר בבעלי החיים הראה כי התרופה מביאה לשיפור בתאי העצב המוטוריים.

ניוון שרירים (SMA) הוא מחלה תורשתית הרסנית, המהווה גורם מוביל לתמותה בינקות ובילדות המוקדמת. תאי העצב המוטוריים בחוט השדרה נפגעים, וכתוצאה מכך נגרמת חולשת שרירים ובמקרים רבים גם בעיות נשימה. SMA נגרמת עקב רמות נמוכות מהנורמה של חלבון בשם SMN הקיים בתאי העצב המוטוריים; בהתאם לרמתו של חלבון SMN, המחלה נחלקת לצורות קלות עד חמורות של SMA. כיום לא קיימת תרופה למחלה. מטרת המחקרים שמחפשים תרופה ל- SMA היא לזהות מולקולות קטנות אשר יגרמו לגן ל- SMN לייצר כמות מספקת של החלבון כדי לשפר את תפקוד תאי העצב המוטוריים בחולים.

ירידה בכמות מבנים תוך תאיים הקרויים gems היא סימן היכר של תאים פיברובלסטים (תאי רקמת חיבור) השייכים לחולי SMA; קיים קשר הפוך בין כמות ה-gems לבין חומרת המחלה. במעבדה ראו שיפור בתפקוד, כולל הליכה על הליכון ומבחני הליכה אחרים, בבעלי החיים שקיבלו את התרופה. התרופה החדשה נבדקה במודלי עכבר של SMA בעלי טווח רחב של חומרת מחלה- החל במחלה קלה ועד מחלה חמורה. כלל התוצאות מצביעות על כך שהתרופה משפרת את תפקודן של יחידות התנועה הלקויות, וככל הנראה בעלת תועלת טיפולית ב- SMA.

בתרופה החדשה נעשו שני ניסויים, בשתי מעבדות שונות, ובשתיהן נראה שיפור בתפקוד תאי העצב המוטוריים. עובדה זו היא מעודדת, ומהווה צעד נוסף קדימה במציאת טיפול לחולי SMA.

למחקקר המקורי:

http://hmg.oxfordjournals.org/content/22/20/4084

הידעת? פורטל סיפתח תורם מחצית מרווחיו לעמותות ומלכ"רים על פי בחירת הגולשים. כל שצריך לעשות הוא להגדיר את סיפתח כדף הבית, לאמץ עמותה כלבבך ו..לגלוש כרגיל. זו ה-דרך לייצר תרומה כספית חברתית מבלי להכניס את היד לכיס.

על מנת לאשר בעלות על מודעת העסק הנכם מתבקשים להזין את פרטי האימייל שלכם וללחוץ על כפתור "שלח".

תודה.
נשלח אליך אימייל לאישור כתובת המייל. אנא בדוק את תיבת המייל שלך ולחץ על הקישור שבמייל לצורך הפעלת פרטי הגישה שלך.

שגיאה.
אימייל כבר רשום במערכת או פרטים שנשלחו אינם נכונים.